前臨床、非臨床、毒性学
作用機序
作用機序の理解は、前臨床開発の基礎です。これには、治療薬が細胞レベルまたは分子レベルでどのように相互作用するかを特徴づけることが含まれます。作用機序に関する明確な知見は、安全性、有効性、および力価の評価をサポートし、適切なin vitroおよびin vivoモデルの設計を導きます。
オルガノイドモデル
オルガノイドおよび3Dモデル（ヒト）は、ヒト類似システムにおける薬物反応を調査するための高度なプラットフォームを提供します。これらの細胞ベースのツールは、有効性および安全性試験の妥当性を向上させます。オルガノイドモデルは、従来のモデルへの依存を軽減し、コストを削減しながら、科学的完全性とトランスレーショナルバリューを維持するため、ますます利用されています。
安全性と有効性
前臨床研究では、承認された方法論を用いて、安全性と有効性のバランスを評価します。生成されたデータは、適切な投与量範囲を特定し、潜在的な副作用を検出するのに役立ちます。この段階で信頼性の高いデータを生成することは、臨床試験への倫理的な移行をサポートするだけでなく、規制当局の信頼を構築するのに役立ちます。
原材料および添加剤の安全性
製造に使用されるすべての原材料および添加剤は、一般的に安全と認められている（GRAS）ものでなければなりません。これには、生物学的適合性、純度、および安定性の試験が含まれます。薬局方適合原材料の使用は、適切な純度と安全性の確保に役立ちます。これらは、原薬および製剤の製造において不可欠であり、製品の安全性に関する規制および品質基準を満たす上で不可欠です。
薬物動態（PK）と薬力学（PD）
薬物動態（PK）および薬力学（PD）モデリングは、吸収、分布、代謝および排泄（ADME）に関する知見を提供します。PK/PDデータは、用量設定をサポートし、ヒトへの反応予測に役立ちます。これらの研究は、重要な意思決定を支援し、メカニズムの理解と臨床試験設計において中心的な役割を果たします。
早期の良好な前臨床データ
前臨床研究から得られる有効性、安全性、および作用機序に関する早期の指標は、開発戦略の指針となり、投資を誘致します。堅牢なデータは、信頼性をもたらし、規制当局との連携を支援するだけでなく、ステージゲートやGo/No-Goの判断にも役立ちます。早い段階で明確にすることで、タイムラインと関係者の期待を一致させることができます。